Disponibile anche nel Lazio il nuovo farmaco di Bayer per il trattamento dell’Emofilia A nei pazienti di tutte le fasce d’età
Roma, 29
maggio 2017 – Importanti novità per gli emofilici di Roma e delle altre province
della Regione Lazio. Infatti è ora disponibile il nuovo farmaco di Bayer
(octocog alfa protein free) per il trattamento dell’Emofilia A nei pazienti di
tutte le fasce d’età che soffrono di questa rara malattia genetica del sangue.
“Il nuovo Fattore Ottavo
ricombinante di Bayer, prodotto dalle cellulle BHK – dichiara la Dottoressa Cristina Santoro, Diagnostica
Speciale e Terapia delle Malattie dell’Emostasi e della Trombosi (Responsabile:
Prof.ssa Maria Gabriella Mazzucconi) -
Ematologia - Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia - Sapienza
Università di Roma Policlinico Umberto I - è ora disponibile anche nella
nostra Regione. Nel Centro nel quale lavoro abbiamo iniziato ad utilizzarlo in
alcuni pazienti. Si tratta di fattore
VIII ricombinante, non modificato, simile a quello circolante in natura, a
catena intera, che negli studi clinici registrativi ha dimostrato di mantenere
l’emostasi e di proteggere dai sanguinamenti i pazienti, quando viene
utilizzato in profilassi. Questi studi fanno parte del programma LEOPOLD (Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe
Hemophilia A Disease) e sono stati condotti a livello mondiale su un numeroso
gruppo di pazienti che erano già trattati in precedenza e che hanno dimostrato
che il nuovo farmaco Bayer (octocog alfa da BHK) può essere utilizzato non solo con una profilassi tre volte alla
settimana, ma anche in alcuni pazienti, due volte alla settimana garantendo
la medesima protezione dai sanguinamenti. Partiamo dunque da una molecola a noi
ben nota, ma che ora è in grado di offrire maggiore flessibilità di utilizzo
garantendo protezione, efficacia e sicurezza avendo elevato e migliorato il
processo produttivo”.
“Sono state apportate
innovazioni nella produzione di questo prodotto – aggiunge il Dott. Raimondo De Cristofaro, Dirigente
Medico Malattie emorragiche e trombotiche (UOS) Policlinico A. Gemelli di Roma
- come la nanofiltrazione per massimizzare la sicurezza nella rimozione di
potenziali agenti patogeni, virus e aggregati proteici e la coespressione della
HSP70 nella linea cellulare BHK per garantire una produzione di Fattore Ottavo
più simile a quello circolante in natura. La flessibilità della terapia
è ormai una possibilità concreta. E’ un grande passo avanti che noi medici
vogliamo fare insieme ai pazienti che curiamo e insieme alle loro famiglie. Il
nuovo farmaco di Bayer non richiede cambiamenti nella nostra routine nemmeno a
livello di monitoraggio di laboratorio, ma offre delle opportunità concrete.
Non richiede quindi lavoro in più, se non l’attenzione di approfondire la
conoscenza del paziente e delle sue necessità. Il nostro obiettivo rimane
quello di mettere in sicurezza ogni paziente e prevenire possibili
sanguinamenti o gestire al meglio le eventuali complicanze”.
“Come pediatra – dichiara il Dott. Matteo Luciani, Dipartimento di
Onco-Ematologia Pediatrica e Medicina Trasfusionale IRCCS Ospedale Pediatrico
Bambino Gesù - tendo ad essere conservativo perché i piccoli pazienti vanno
trattati con la massima cura e attenzione. Nel caso di octocog alfa protein
free il passaggio dal suo predecessore è semplice, in quanto si tratta di una
molecola ben nota e studiata che presenta innovazioni tecnologiche, portando risultati
di grande interesse per il miglioramento della protezione e dell’aderenza alla
terapia. Lo studio LEOPOLD Kids è stato condotto sui
bambini precedentemente trattati e ha mostrato che, in 6 mesi di osservazione
del trattamento con il nuovo farmaco di Bayer, il 45% dei pazienti non ha avuto
episodi di sanguinamento e il 55% non ha mostrato sanguinamenti entro 48 ore
dall’ultima infusione di profilassi. Per un pediatra come me è essenziale
evitare che i miei piccoli pazienti sperimentino sanguinamenti: octocog alfa protein
free rappresenta una soluzione valida anche in questa fascia d’età notoriamente
complessa da gestire per l’accesso venoso non sempre ottimale, per la paura dell’ago
e per la dipendenza da qualcuno che nei primi anni di vita effettui l’infusione
endovenosa con modalità adeguate. Un bambino emofilico in profilassi ben
controllato e protetto – informa il Dott. Luciani - può vivere il suo essere
“bambino” come tutti gli altri e anche per noi pediatri questo aspetto è
importante non solo dal punto di vista clinico ma anche psicologico. Ridurre le
infusioni garantendo protezione, efficacia e sicurezza è sinonimo di migliore
aderenza alla terapia che nel caso del nuovo farmaco di Bayer è facilitata
anche dalla siringa preriempita e in pratica pronta all’uso”.
“L’impegno di Bayer
nell’ambito dell’emofilia è dimostrato dallo sviluppo di questo nuovo farmaco, conclude
la Dottoressa Simona Gatti, Head of
Medical Affairs Specialty Bayer. L’emofilia vive un momento di grande
fermento in termini di nuove molecole e anche noi siamo consapevoli di poter mettere
a disposizione dei medici opzioni terapeutiche in grado di andare incontro
sempre più alla necessità di semplificare la vita e la terapia di quanti
convivono con questa patologia rara e genetica”.
A proposito di Emofilia A
L’emofilia colpisce circa
400.000 persone nel mondo ed è una patologia principalmente ereditaria in cui
una delle proteine necessarie per la formazione dei coaguli di sangue è
mancante o carente. L’emofilia A è il più comune tipo di emofilia; in questo
caso è assente o presente in quantità ridotta il fattore VIII. L’emofilia A
colpisce 1 persona su 10.000, per un totale di più di 30.000 persone in Europa.
Nel tempo, l’emofilia A - a causa di sanguinamenti continui o spontanei, specialmente
nei muscoli, nelle articolazioni o negli organi interni - può portare a quadri di artropatia
invalidanti.
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